USA: feu vert à un traitement novateur contre une maladie génétique rare

Le groupe américain Alnylam a annoncé avoir reçu l’autorisation des autorités américaines pour commercialiser un traitement contre une maladie génétique rare affectant les fonctions cardiaques et réduisant l’espérance de vie des personnes touchées. La FDA, l’agence américaine du médicament, « a approuvé Onpattro », dont le nom commercial est Patisiran, chez l’adulte, se félicite, dans un communiqué publié dans la nuit de vendredi à samedi, la biotech basée à Cambridge (Massachusetts, nord-est), qui a développé ce traitement en partenariat avec le groupe pharmaceutique français Sanofi.

 Un mécanisme naturel réduisant au silence un gène défectueux

Le groupe américain précise que ce feu vert est le premier donné à un traitement d’une nouvelle classe de médicaments: la thérapie par ARN interférent (ARNi), un mécanisme naturel réduisant au silence un gène défectueux. En l’espèce, le Patisiran vise à traiter l’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRh), qui peut rendre infirme, réduire l’espérance de vie et faire décliner les fonctions cardiaques, énumère Alnylam.

Un coût exorbitant 450.000 dollars par patient par an

Le coût du traitement est néanmoins exorbitant, soit 450.000 dollars par patient par an. Les doses sont administrées en fonction du poids du malade, ce qui peut faire varier le coût par patient. Pour permettre à un grand nombre de patients d’avoir accès au traitement, Alnylam a noué des partenariats avec des hôpitaux à qui il offre des rabais et s’est également engagé à rembourser les patients en cas d’inefficacité du traitement.

Le prix est en ligne avec la plupart des traitements novateurs commercialisés ces dernières années, notamment ceux traitant de maladies rares. Il risque toutefois de provoquer un tollé au moment où le président américain Donald Trump fait pression sur l’industrie pharmaceutique pour baisser les prix des médicaments, plus chers aux Etats-Unis qu’en Europe par exemple.

Environ 50.000 personnes sont affectées par l’amylose héréditaire ATTRh à travers le monde, estime la biotech, qui a commencé la recherche sur son traitement en 1998 et a dépensé près de 2,5 milliards de dollars pour le développer.

DC avec AFP